Influenciador será o primeiro paciente no mundo a receber a substância ALN-6457 contra a doença de Creutzfeldt-Jakob por meio de um programa de uso compassivo
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou nesta sexta-feira (4) a importação de um medicamento experimental para o tratamento do influenciador Lito Sousa, de 59 anos, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob.
A substância, chamada ALN-6457, é desenvolvida pela empresa norte-americana Regeneron Pharmaceuticals e ainda não possui registro comercial no Brasil. O produto também não conta com representante legal no país, motivo pelo qual sua entrada seguirá um procedimento excepcional.
Lito foi incluído em um programa de uso compassivo e, segundo as informações divulgadas, será a primeira pessoa no mundo a receber a substância para o tratamento da doença priônica.
O medicamento ainda está em uma etapa anterior ao desenvolvimento clínico para essa finalidade. Não existem estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos que comprovem sua segurança e eficácia contra a doença de Creutzfeldt-Jakob.
A autorização permite a importação e a utilização excepcional do produto no caso de Lito, mas não representa um registro sanitário definitivo nem a confirmação de que o tratamento conseguirá interromper ou reverter a doença.
Lito será o primeiro paciente a receber a substância
A ALN-6457 ainda não foi testada clinicamente em seres humanos para o tratamento da doença de Creutzfeldt-Jakob.
Com a autorização, Lito deverá ser o primeiro paciente a receber o produto para essa condição, fora de um ensaio clínico convencional.
A substância foi disponibilizada por meio de uso compassivo, modalidade criada para permitir que pessoas com doenças graves, rapidamente progressivas e sem opções terapêuticas disponíveis tenham acesso a medicamentos ainda em investigação.
O procedimento não significa que Lito tenha sido incluído em um estudo clínico. Trata-se de uma autorização individual e excepcional concedida diante da gravidade do quadro e da inexistência de um tratamento aprovado.
Também não há garantia de resultado. Como o produto ainda está em estágio experimental, os efeitos no organismo humano e seu possível impacto sobre a evolução da doença precisarão ser acompanhados cuidadosamente pela equipe médica.
Hospital Albert Einstein solicitou a importação
O pedido de importação foi apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo acompanhamento médico de Lito.
A solicitação ocorreu depois que o influenciador foi aceito pela farmacêutica no programa de uso compassivo.
Segundo Mila Seidl, esposa de Lito, ela solicitou a inclusão do marido e participou da articulação necessária para viabilizar o acesso ao medicamento.
O processo envolveu o Ministério da Saúde, o Hospital Israelita Albert Einstein, a Anvisa e a Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos.
Por não possuir registro comercial nem representante no Brasil, o produto não poderia seguir o procedimento normalmente utilizado para medicamentos já autorizados no país.
A Anvisa precisou avaliar individualmente o pedido e permitir a entrada da substância em caráter excepcional.
Anvisa considerou gravidade e rápida evolução da doença
A agência informou que levou em consideração a gravidade da doença de Creutzfeldt-Jakob e sua evolução rápida e irreversível.
Outro fator considerado foi a ausência de um patrocinador ou representante legal responsável pelo medicamento no Brasil.
Em programas de uso compassivo, o paciente recebe uma substância experimental porque não dispõe de outras alternativas terapêuticas satisfatórias. A liberação pode ocorrer antes da conclusão das etapas necessárias para um registro comercial.
Esse mecanismo é geralmente reservado a doenças graves ou potencialmente fatais. A empresa responsável pelo medicamento precisa aceitar fornecê-lo, já que não existe uma obrigação automática de disponibilização.
A autorização da Anvisa é específica para o caso de Lito e não libera o uso geral da ALN-6457 no Brasil.
Quando o tratamento deverá começar
Ainda não foi informado quando o medicamento chegará ao Brasil nem a data prevista para o início do tratamento.
Após a autorização sanitária, serão necessários procedimentos de transporte, importação, armazenamento e entrega ao hospital. Como se trata de uma substância experimental e sem comercialização regular no país, o processo pode exigir cuidados adicionais.
A família afirma que tenta acelerar os trâmites devido à rápida progressão da doença.
O Hospital Israelita Albert Einstein e a assessoria de Lito foram procurados para esclarecer quando ocorrerá a importação e como será feita a administração do medicamento, mas não havia resposta até a divulgação das informações.
O que é o uso compassivo de medicamentos
O uso compassivo permite que um paciente com uma doença grave receba um medicamento ainda em desenvolvimento quando não existem alternativas terapêuticas disponíveis ou consideradas adequadas.
A modalidade é diferente de um estudo clínico. Em uma pesquisa, os participantes seguem um protocolo destinado a avaliar sistematicamente a segurança, a dosagem e a eficácia de um produto.
No uso compassivo, a finalidade principal é tentar oferecer uma possibilidade terapêutica a um paciente específico diante de uma situação clínica grave.
Mesmo assim, o tratamento exige autorização, supervisão médica e acompanhamento dos possíveis efeitos adversos.
O acesso também depende da concordância da empresa que desenvolve o produto. A farmacêutica analisa o caso e decide se possui condições técnicas e materiais de disponibilizar a substância.
Tratamento ainda não tem eficácia comprovada
A autorização despertou esperança entre familiares e seguidores de Lito, mas a ALN-6457 continua sendo uma substância experimental.
O produto ainda não passou por todas as fases de estudos clínicos necessárias para determinar sua segurança e eficácia em seres humanos com a doença de Creutzfeldt-Jakob.
Resultados obtidos em etapas laboratoriais ou em testes pré-clínicos não garantem o mesmo efeito em pessoas.
Segundo Mila, a família recebeu informações consideradas positivas sobre o potencial da medicação para interromper o avanço da doença. Essa possibilidade, entretanto, ainda não está clinicamente comprovada em seres humanos.
O caso de Lito poderá fornecer observações importantes, mas o uso em um único paciente não substitui estudos clínicos controlados nem permite estabelecer conclusões gerais sobre a eficácia do tratamento.
Família afirma que precisa correr contra o tempo
Em um vídeo publicado no canal de Lito no YouTube, Mila falou sobre a aprovação do uso compassivo e destacou a mobilização realizada para conseguir acesso ao produto.
Ela afirmou que ainda existem etapas burocráticas e operacionais antes da chegada do medicamento. Segundo Mila, a rapidez é essencial porque a condição de Lito pode mudar a cada dia.
A esposa também agradeceu à comunidade criada pelo influenciador ao longo dos anos. Para ela, a repercussão do caso contribuiu para dar visibilidade à situação e abrir caminhos para o contato com a empresa responsável pela substância.
Mila ressaltou que a família não está tentando furar uma fila de pacientes. Segundo ela, pessoas com doenças priônicas muitas vezes não conseguem sequer atingir os critérios de participação em pesquisas devido à rapidez da evolução do quadro.
Lito está em casa sob cuidados contínuos
Lito deixou o hospital e voltou para casa em 1º de setembro. A residência foi preparada para receber o influenciador e dar continuidade aos cuidados necessários.
Ele permanece acompanhado por uma equipe de quatro enfermeiros, que se reveza durante 24 horas.
Lito também segue recebendo cuidados paliativos. Essa assistência busca controlar sintomas, reduzir o sofrimento e oferecer qualidade de vida ao paciente e aos familiares.
Os cuidados paliativos podem ser mantidos ao mesmo tempo que outras medidas terapêuticas. A inclusão no programa de uso compassivo não significa a interrupção da assistência já prestada pela equipe.
O que é a doença de Creutzfeldt-Jakob
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma condição neurológica rara, progressiva e atualmente sem cura conhecida.
Ela é provocada pela alteração anormal de uma proteína chamada príon. Essas proteínas se acumulam no cérebro, afetam os neurônios e provocam uma rápida deterioração neurológica.
A destruição do tecido cerebral pode gerar um aspecto semelhante a pequenos buracos, característica relacionada ao termo “espongiforme”.
Os príons também comprometem a glia, conjunto de células responsável por auxiliar, proteger e sustentar os neurônios.
A doença pode causar perda de movimentos, dificuldades de coordenação, alterações comportamentais, problemas de memória e evolução para demência.
Maioria dos pacientes morre em até um ano
Dados utilizados pelo Ministério da Saúde indicam que aproximadamente 90% dos pacientes morrem entre seis meses e um ano após o início dos sintomas, com sobrevida média estimada em cinco meses.
A evolução varia conforme a condição de cada paciente e a forma da doença, mas costuma ser rápida.
No Brasil, a doença é identificada com maior frequência em pessoas mais velhas. A faixa etária entre 55 e 74 anos concentrou 60,2% das notificações analisadas, com média de 66 anos entre os casos suspeitos.
A forma esporádica normalmente acomete pessoas entre 60 e 80 anos. Lito recebeu o diagnóstico aos 59 anos.
Entre 2005 e 2021, o Brasil registrou 547 casos confirmados da doença de Creutzfeldt-Jakob, segundo levantamento do Ministério da Saúde.
Diagnóstico de Lito foi divulgado em agosto
A família tornou público o diagnóstico de Lito em agosto de 2026.
Desde então, Mila passou a buscar alternativas experimentais e programas de acesso a medicamentos desenvolvidos na Europa e nos Estados Unidos.
O influenciador relatou perda de movimentos e outras limitações provocadas pela doença. Após um período de internação, ele retornou para casa para continuar o acompanhamento médico e os cuidados paliativos.
Mesmo diante da gravidade do diagnóstico, Lito publicou mensagens para os seguidores e falou sobre a pequena possibilidade de responder a uma alternativa experimental.
Influenciador ficou conhecido pelo canal Aviões e Músicas
Lito Sousa é conhecido pelo canal Aviões e Músicas, no qual produz conteúdos sobre aviação.
Ao longo dos anos, o influenciador conquistou uma ampla comunidade ao explicar acidentes aéreos, funcionamento de aeronaves, procedimentos de segurança e curiosidades do setor.
A notícia sobre a doença provocou grande mobilização entre seguidores, profissionais da aviação e criadores de conteúdo.
A família atribui parte do avanço nas conversas sobre o medicamento à repercussão pública e ao apoio recebido desde a divulgação do diagnóstico.
Autorização abre nova etapa do tratamento
A liberação concedida pela Anvisa representa um passo importante para que o produto seja levado ao Brasil, mas ainda não determina quando a medicação será administrada.
Antes disso, será necessário concluir os procedimentos de importação e definir, com a equipe médica e a farmacêutica, como ocorrerá o tratamento.
Lito deverá ser monitorado devido à inexistência de dados clínicos consolidados sobre a utilização da ALN-6457 em seres humanos com a doença.
A autorização cria uma possibilidade terapêutica inédita, mas não permite afirmar que o medicamento interromperá ou reverterá a enfermidade.
O caso entra agora em uma nova fase, marcada pela expectativa da chegada da substância ao país e pelo acompanhamento de uma aplicação inédita no mundo contra a doença de Creutzfeldt-Jakob.
