Ministério da Saúde entrou em contato com pesquisadores americanos, mas participação do influenciador ainda depende de triagem e do cumprimento dos critérios científicos estabelecidos pelos estudos
O Ministério da Saúde solicitou que o influenciador e ex-piloto Lito Sousa seja avaliado para participar de uma pesquisa experimental nos Estados Unidos contra a doença de Creutzfeldt-Jakob, condição neurológica rara, progressiva e sem cura conhecida.
A pasta informou nesta terça-feira (25) que estabeleceu contato com pesquisadores americanos para tentar viabilizar a participação do influenciador. Lito foi colocado em uma lista preliminar, mas ainda precisará passar por uma triagem.
A análise deverá verificar se o quadro clínico atende aos critérios definidos pelos responsáveis pelo estudo e pelas autoridades regulatórias dos Estados Unidos.
A inclusão na lista preliminar não garante que Lito receberá a substância experimental. A participação dependerá da avaliação médica, da disponibilidade de vagas e das regras científicas e éticas estabelecidas antes do início da pesquisa.
Ministério da Saúde procurou pesquisadores americanos
A iniciativa foi confirmada pelo Ministério da Saúde em nota enviada ao programa Estúdio i, da GloboNews.
Segundo a pasta, representantes do governo brasileiro realizaram contatos com pesquisadores nos Estados Unidos para avaliar as possibilidades de inclusão de Lito em um estudo clínico.
A esposa do influenciador, Mila Seidl, declarou que ainda não havia recebido uma comunicação direta do Ministério da Saúde. A pasta afirmou que também procurava estabelecer contato com a família.
A mobilização acontece em meio à rápida evolução do quadro de saúde de Lito. Segundo Mila, o influenciador já apresentou perda de visão e mobilidade, necessita do auxílio permanente de um cuidador e recebe atendimento de saúde em casa.
Dois estudos foram procurados pela família
A família apontou duas pesquisas como possíveis caminhos: o ION717, conduzido pela farmacêutica Ionis Pharmaceuticals, e o PRiSM, desenvolvido por pesquisadores ligados ao Broad Institute, instituição vinculada a Harvard e ao Instituto de Tecnologia de Massachusetts, o MIT.
Na manhã desta terça-feira, Mila informou que as duas instituições responderam aos pedidos da família, mas não autorizaram a inclusão de Lito em grupos que recebem os medicamentos experimentais.
O estudo do ION717 estava fechado para novos voluntários. Mesmo assim, a família tentou obter uma avaliação excepcional diante da gravidade e da rápida progressão da doença.
No caso do PRiSM, Lito teria sido aceito para participar do grupo controle, no qual receberia acompanhamento e realizaria os exames previstos, mas não teria acesso à substância experimental durante essa etapa.
A família decidiu não seguir com essa possibilidade, pois precisaria permanecer nos Estados Unidos sem a garantia de que Lito receberia o composto testado.
Participação depende de critérios definidos previamente
Os pesquisadores estabelecem previamente quem poderá participar de um estudo clínico. As regras incluem critérios de inclusão e exclusão relacionados ao diagnóstico, ao estágio da doença, à idade, às condições gerais de saúde e ao uso de outros medicamentos.
O número de participantes também faz parte do desenho científico aprovado pelas instituições de pesquisa e pelas autoridades regulatórias.
A entrada de uma pessoa fora dos critérios pode comprometer a segurança dos envolvidos e a confiabilidade dos resultados. Qualquer alteração relevante no protocolo precisa passar por novas avaliações científicas, éticas e regulatórias.
A rigidez permite que os resultados sejam posteriormente auditados e comparados. Os pesquisadores precisam comprovar que todos os procedimentos seguiram as regras aprovadas antes do início da pesquisa.
A gravidade de uma doença pode ser considerada na análise de risco e benefício, mas não elimina as exigências de segurança ou permite a inclusão automática de um paciente.
O que significa participar do grupo controle
Os estudos clínicos frequentemente separam os voluntários em diferentes grupos. Uma parte recebe a substância investigada, enquanto outra funciona como grupo de comparação.
Os participantes do grupo controle realizam exames e são acompanhados pela equipe científica, mas podem não receber o medicamento em teste.
A comparação permite verificar se uma eventual mudança no quadro está associada à substância experimental ou à evolução natural da doença, ao acompanhamento médico e a outros fatores.
Sem um grupo controle, seria mais difícil determinar se o medicamento produziu algum resultado real.
A possibilidade apresentada a Lito no PRiSM envolvia justamente a participação nesse grupo. Ele integraria a pesquisa e seria acompanhado, mas não receberia inicialmente a terapia experimental.
Família tentou acesso compassivo ao ION717
Outra alternativa procurada pela família foi o chamado uso compassivo.
Esse mecanismo permite que determinados pacientes tenham acesso a um medicamento ainda não aprovado, mesmo sem integrarem formalmente o estudo clínico.
A autorização depende de diferentes fatores, como a avaliação do estado de saúde do paciente, a decisão da empresa responsável pelo medicamento, a disponibilidade da substância e a aprovação das autoridades sanitárias.
A farmacêutica Ionis Pharmaceuticals possui uma política de acesso a medicamentos experimentais, mas recusou o pedido apresentado pela família para o ION717.
O uso compassivo não é uma obrigação automática das empresas. A liberação precisa considerar riscos médicos, capacidade de fornecimento e possíveis impactos sobre a pesquisa em andamento.
O que é a doença de Creutzfeldt-Jakob
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma enfermidade neurológica rara provocada pelo comportamento anormal de proteínas chamadas príons.
Essas proteínas malformadas desencadeiam um processo que compromete outras proteínas normais e provoca danos progressivos aos neurônios.
A doença pode causar alterações cognitivas, dificuldade de locomoção, problemas de equilíbrio, perda de visão, mudanças de comportamento e redução rápida da autonomia.
A evolução costuma ser acelerada. Quando os sintomas se tornam perceptíveis, o processo de degeneração cerebral já pode estar em estágio avançado.
Os cuidados disponíveis concentram-se no controle dos sintomas e no suporte ao paciente. Não existe tratamento aprovado capaz de interromper ou reverter a doença.
Pesquisas tentam reduzir produção da proteína príon
O ION717 e o PRiSM utilizam tecnologias diferentes, mas compartilham um objetivo: reduzir a produção da proteína príon normal, conhecida como PrP.
Essa proteína é produzida a partir das instruções do gene PRNP. Os pesquisadores tentam diminuir sua produção para reduzir a quantidade de material disponível para a formação das proteínas malformadas.
A estratégia busca desacelerar o processo de propagação da doença no cérebro. Ela não significa que os danos neurológicos existentes seriam revertidos.
Os dois estudos estão em fases iniciais e procuram avaliar principalmente segurança, tolerabilidade, comportamento da substância no organismo e efeito sobre o alvo biológico.
A segurança e a eficácia dessas terapias ainda não foram comprovadas.
Como funciona o ION717
O ION717 utiliza uma tecnologia conhecida como oligonucleotídeo antissenso, ou ASO.
A molécula sintética foi desenvolvida para se ligar ao RNA responsável por transmitir as instruções do gene PRNP. Ao interferir nesse processo, a terapia tenta diminuir a fabricação da proteína príon.
O composto é administrado por via intratecal, com aplicação no líquido que envolve o cérebro e a medula espinhal.
O estudo PrProfile é uma pesquisa de fase 1/2a que avalia segurança, tolerabilidade e efeitos biológicos do ION717 em aproximadamente 56 pacientes com doenças priônicas. Segundo a Ionis Pharmaceuticals, a pesquisa está ativa, mas não recebe novos participantes.
A condição reforça a dificuldade enfrentada pela família de Lito para obter uma vaga.
Como funciona o PRiSM
O PRiSM utiliza uma técnica conhecida como RNA de interferência, ou siRNA.
Em vez de bloquear diretamente a leitura do RNA, a tecnologia procura orientar mecanismos celulares para localizar e destruir as moléculas responsáveis pela produção da proteína príon.
A meta final é semelhante à do ION717: reduzir a quantidade de PrP disponível e tentar desacelerar o avanço da doença.
O estudo está em uma fase inicial de testes em humanos e pretende avaliar a segurança, a tolerabilidade e os efeitos do composto em pacientes sintomáticos.
O registro oficial no ClinicalTrials.gov informa que a pesquisa avalia uma terapia de siRNA direcionada à proteína príon.
O número reduzido de voluntários e os critérios de seleção tornam o acesso restrito, mesmo quando o cadastro da pesquisa aparece aberto.
Tratamentos ainda não têm eficácia comprovada
O fato de uma substância ter avançado para testes em humanos não significa que ela já seja segura ou eficaz.
Nas fases iniciais, os pesquisadores procuram identificar efeitos adversos, verificar como o organismo reage e determinar quais doses podem ser administradas com segurança.
Os estudos também analisam se o medicamento alcança o alvo planejado e produz as alterações biológicas esperadas.
Uma eventual redução da proteína príon seria um resultado importante para a pesquisa, mas não comprovaria isoladamente que a terapia consegue interromper a doença ou melhorar o quadro clínico dos pacientes.
As etapas seguintes precisariam demonstrar os benefícios em um número maior de participantes e comparar os resultados com grupos de controle.
Acesso ao cérebro representa um desafio
O desenvolvimento de terapias para doenças neurológicas enfrenta dificuldades específicas.
O cérebro possui uma proteção natural conhecida como barreira hematoencefálica, que restringe a passagem de diversas substâncias presentes na corrente sanguínea.
A administração no líquido que envolve o cérebro e a medula busca contornar parte desse obstáculo. Mesmo assim, o medicamento precisa se distribuir por diferentes regiões e permanecer ativo pelo tempo necessário.
Na doença de Creutzfeldt-Jakob, os danos não ficam concentrados em uma única área. A degeneração pode atingir diferentes partes do cérebro, o que amplia o desafio de fazer a terapia alcançar células suficientes.
Os pesquisadores também precisam determinar quanto da proteína normal pode ser reduzido sem prejudicar funções importantes do organismo.
Estudo experimental envolve riscos e incertezas
A busca por um tratamento experimental ocorre diante de uma doença grave, acelerada e sem uma terapia aprovada capaz de interromper sua progressão.
Nesse contexto, médicos e pesquisadores avaliam a relação entre os riscos do medicamento e a evolução esperada sem tratamento.
Uma condição letal pode justificar a aceitação de um nível maior de incerteza, mas a aplicação ainda precisa respeitar critérios éticos, científicos e de segurança.
Os voluntários e seus responsáveis devem ser informados de que o medicamento pode não produzir benefícios e ainda provocar efeitos adversos desconhecidos.
A participação em um estudo também pode exigir deslocamento, permanência próxima ao centro de pesquisa e acompanhamento médico por um período prolongado.
Triagem definirá possibilidade de participação
A atuação do Ministério da Saúde abre uma nova tentativa de aproximação com os responsáveis pelas pesquisas americanas.
A próxima etapa será a análise das condições clínicas de Lito e a verificação dos critérios exigidos pelo protocolo.
A equipe responsável precisará avaliar o diagnóstico, o estágio da doença, a condição geral do paciente e a compatibilidade com o desenho do estudo.
Mesmo com a intermediação do governo brasileiro, a decisão caberá aos pesquisadores e às autoridades responsáveis pela condução e fiscalização da pesquisa nos Estados Unidos.
A família acompanha o processo enquanto busca uma alternativa capaz de desacelerar a progressão da doença. As terapias avaliadas permanecem experimentais e não oferecem garantia de benefício, estabilização ou recuperação das funções já comprometidas.
